Come nasce un farmaco per una malattia rara

Un farmaco non nasce per caso: in un qualsiasi flacone di medicinale sono racchiusi anni e anni di ricerche, di esperimenti falliti, di trial clinici inconcludenti. È proprio sulla base di questi fallimenti, degli errori che si impara e si imbocca la strada giusta. Quella che può portare a cambiare la vita a centinaia, migliaia di persone. La strada del nostro farmaco per il trattamento di una malattia rara orfana di cura iniziò nei lontani anni ’50 quando la professoressa Rita Levi Montalcini individuò l’NGF, Nerve Growh Factor, una proteina recombinante che si dimostrerà la chiave di volta della nostra storia.

La professoressa continuò a studiarne i meccanismi d’azione per oltre trent’anni ricevendo nel 1986, insieme al biochimico Stanley Cohen, il Nobel per la medicina diventando la seconda donna italiana ad prendere tale premio. Da quel giorno dovettero passare altri decenni prima di poter vedere una applicazione pratica del NGF e dietro questo passo così importante c’è proprio la Dompé farmaceutici. Nel 2010 il dott. Sergio Dompé, alla guida dell’azienda dal 1985, decise di investire nel campo delle malattie orfane di cure acquisendo i diritti per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione della proteina NGF.

Iniziarono così gli studi, le ricerche e le continue ipotesi di sviluppo. “La base del nostro principio attivo è una proteina ricombinante, cioè prodotta da cellule batteriche geneticamente modificate” spiega Gaetano D’Anniballe, Biotech R&D Director Dompé farmaceutici. E continua: “Più precisamente è un fattore di crescita, cioè una proteina molto complessa dal punto di vista strutturale e con una attività biologica molto elevata ma come tutti i fattori di crescita è anche molto delicata. Nessuno prima di noi era riuscito a creare un processo di produzione adatto ad essere portato su scala industriale”.

Il successo arrivò nel 2013 quando utilizzammo uno dei primi lotti prodotti in GMP, cioè adatti alla somministrazione umana, per dare il via alla prima sperimentazione internazionale di fase I/II sull’impiego del recombinant human Nerve Growth Factor per il trattamento di una malattia rara. Risolta la sfida della produzione, però, si doveva gestire la distribuzione. Il farmaco prodotto nel nostro stabilimento produttivo de L’Aquila viene inviato nei centri di distribuzione che lo smistano in tutto il territorio europeo, statunitense e cinese.

La spedizione non è semplice: il trattamento completo dura più settimane e i pazienti devono ricevere le dosi secondo precise scadenze. Se c’è anche un solo giorno di ritardo tutto il trattamento è compromesso. Il processo e la gestione accurata di ogni singolo passaggio ha reso possibile la consegna puntuale di ogni pacco anche in piena emergenza Covid-19 quando tutto il mondo si era fermato.

“Molte volte si pensa che i ricercatori lavorino su dei progetti che non hanno alcun risvolto pratico: non c’è niente di più falso” sottolinea D’Anniballe -“ Qui, in questi laboratori asettici, a volte lontani dal mondo reale, si cerca il modo di migliorare il nostro futuro. Nella maggior parte delle volte si fallisce, ma su questi fallimenti si possono costruire le basi per i successi che possono cambiare la vita a migliaia di persone. E nulla vale di più di questo”.