Il Nerve Growth Factor (NGF) è stato scoperto dalla neurobiologa italiana, Professoressa Rita Levi-Montalcini, e dal suo collega americano Dott. Stanley Cohen. Per questa scoperta, hanno ricevuto il Premio Nobel per la Medicina nel 1986. Il Nerve Growth Factor è una proteina endogena coinvolta nella differenziazione e nel mantenimento delle cellule neuronali. Nella loro ricerca, la Professoressa Levi-Montalcini e il Dott. Cohen hanno scoperto che l'NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni del sistema nervoso centrale e periferico.
La versione ricombinante dell’NGF sviluppata da Dompé rappresenta la prima terapia specifica per la cheratite neurotrofica.
Questa malattia rara e degenerativa colpisce la cornea ed è caratterizzata dalla perdita di sensibilità corneale. Se non trattata, può causare il deterioramento dell’epitelio, ulcerazioni e, nei casi più gravi, perforazione corneale. Grazie alla ricerca biotecnologica, Dompé ha realizzato il primo farmaco topico basato su NGF ricombinante, aprendo una nuova prospettiva terapeutica per i pazienti affetti da questa patologia.
In Dompé, la missione delle persone è migliorare la vita dei pazienti che vivono con patologie complesse, con un focus specifico sulle aree in cui ci sono grandi esigenze mediche non soddisfatte. Il 2010 è stato un anno importante, è quando Dompé ha acquisito i diritti per produrre e commercializzare l'NGF. Dopo diversi anni di ricerca, il team di scienziati ha sviluppato il primo fattore di crescita nervoso umano ricombinante (rhNGF), creato tramite un processo biotecnologico innovativo in cui il materiale genetico composto da sequenze codificanti per l'NGF umano è trasferito in specifici batteri.
Questi batteri ingegnerizzati contribuiscono a produrre una proteina ricombinante, con una struttura identica alla proteina NGF prodotta naturalmente dal corpo umano.
La cheratite neurotrofica è una rara malattia degenerativa che colpisce la cornea. La cornea è un tessuto trasparente e altamente innervato, privo di vasi sanguigni e con una matrice di collagene altamente organizzata per garantire la trasparenza ottica per una visione chiara. La salute e il trofismo corneale si basano in parte sull'innervazione. I nervi sensoriali corneali forniscono supporto trofico all'epitelio corneale, facilitando e mantenendo l'omeostasi della superficie oculare. L'alterazione della morfologia e della funzione di questi nervi corneali compromette il delicato equilibrio necessario per l'integrità corneale e la salute della cornea. In una malattia come la cheratite neurotrofica, i nervi corneali e l'epitelio corneale sono compromessi.
Anche se la maggior parte dei pazienti affetti da cheratite neurotrofica potrebbe non accusare particolari sintomi a causa della ridotta sensibilità corneale, soffrono di deterioramento dell'epitelio corneale, che se non trattato può portare a ulteriori peggioramenti nel tempo. Le conoscenze in campo di sviluppo farmaceutico di Dompé hanno permesso di formulare un trattamento topico per la cheratite neurotrofica che può essere somministrato come collirio.
Al centro della realizzazione del valore della ricerca di Dompé c'è il processo di produzione biotecnologica su scala industriale allestito presso lo stabilimento di produzione a L'Aquila.
Dopo aver creato il primo farmaco a base di rhNGF per il trattamento della cheratite neurotrofica, la sfida era quella di realizzare un processo di produzione in grado di sostenere la fabbricazione della proteina ricombinante su scala industriale. Il complesso processo di produzione di questo farmaco biotecnologico è stato allestito presso il sito di produzione a L'Aquila, che è diventato quindi a tutti gli effetti il cuore operativo della produzione. ll processo di produzione è complesso e richiede un team di tecnici altamente qualificati e di biotecnologi.
Una sfida chiave del processo è garantire che il principio attivo sia conservato a temperature molto basse all'interno di magazzini frigoriferi appositamente progettati. Pertanto, è stata istituita una catena del freddo per assicurare che, una volta prodotto, il farmaco venga distribuito ai pazienti in contenitori speciali per mantenerlo congelato. Nel 2017 il farmaco della Dompé per il trattamento della cheratite neurotrofica ha ricevuto l'approvazione dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nel 2018 l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) americana e nel 2020 l'approvazione dell'Agenzia nazionale cinese per i prodotti medici (NMPA). Le Autorità Regolatorie hanno concesso una valutazione e approvazione accelerata del farmaco, riconoscendo la cheratite neurotrofica come una grave condizione priva di trattamenti farmacologici approvati.
Dopo l'approvazione del farmaco per il trattamento della cheratite neurotrofica, oggi il team di ricercatori di Dompé è impegnato nell’esplorare ulteriori applicazioni del rhNGF in altre malattie oculari. Questo primo risultato in oftalmologia è solo un punto di partenza per le applicazioni basate su rhNGF. Dompé ha ampliato l’impegno in ricerca nell’ambito delle neurotrofine, inclusa la loro produzione, la formulazione e le vie di somministrazione, per comprendere meglio il loro potenziale per i pazienti.
Le scienze della vita stanno migliorando radicalmente le possibilità di cura, anche per malattie che non hanno ancora trovato una risposta terapeutica. Grazie alle nuove conoscenze nel campo delle biotecnologie, alla potenza di calcolo sempre maggiore e ai progressi dell'intelligenza artificiale, saremo in grado di rispondere ancora più rapidamente alle esigenze dei pazienti.
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