• Studiato per il trattamento della cheratite neurotrofica moderata o grave negli adulti, Oxervate®, se approvato dalla Commissione Europea, rappresenterebbe il primo trattamento biotecnologico autorizzato in questa indicazione.

• La cheratite neurotrofica è una malattia rara dell’occhio che colpisce meno di 5 persone su 10.0001 e per la quale non esistono, ad oggi, farmaci approvati.

• La valutazione del CHMP è avvenuta con un iter accelerato, che viene concesso per alcuni farmaci innovativi sviluppati per patologie gravi e prive di una valida alternativa terapeutica.

• Nel 2015 Oxervate® è stato designato come farmaco orfano in Europa per il trattamento della cheratite neurotrofica.

Milano, 23 maggio 2017. L’azienda biofarmaceutica Dompé annuncia oggi che il Comitato per i farmaci ad uso umano (Committee for Human Medicinal Products - CHMP) dell’EMA (European Medicines Agency) ha dato opinione positiva raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio per Oxervate® (cenegermin gocce oculari), per il trattamento di pazienti adulti con cheratite neurotrofica moderata o grave, una patologia oculare rara e debilitante che può portare alla perdita di visione e per cui non esistono, ad oggi, trattamenti soddisfacenti. Proprio per i rischi legati alla patologia e per la mancanza di valide alternative terapeutiche, la valutazione del CHMP è avvenuta con una procedura accelerata, partita a Novembre del 2016 e conclusasi positivamente la scorsa settimana.

L’origine della cheratite neurotrofica è legata a un danno al nervo trigemino (uno dei nervi responsabili dell’integrità anatomica e funzionale dell'occhio), che può condurre alla perdita di sensibilità corneale. Nelle sue forme più gravi può portare a ulcere, melting e perforazioni corneali, con conseguenze sulle capacità visive di chi ne soffre.2

Qualora venisse confermato dal Comitato per i Farmaci Orfani (COMP) della stessa EMA e approvato dalla Commissione Europea, Oxervate® rappresenterebbe il primo farmaco orfano biotecnologico autorizzato al mondo per questa indicazione.

Cenegermin, il nome dell’ingrediente attivo del prodotto, è la versione ricombinante del nerve growth factor (NGF) umano, scoperto dal Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Si tratta di una proteina naturalmente prodotta dal corpo umano, responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose.3 Somministrato in gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica, Oxervate® prevede di aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell'occhio e riparare il danno della cornea.

Oxervate® è prodotto grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene (DNA) che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano.

Le conclusioni del CHMP si basano sui dati di due studi clinici di fase II in 204 pazienti con cheratite neurotrofica moderata e grave. Entrambi gli studi hanno dimostrato che, dopo otto settimane, i pazienti trattati con Oxervate® hanno raggiunto una completa guarigione corneale in un numero di casi maggiore rispetto a quelli trattati con placebo. Le reazioni avverse più comuni osservate con Oxervate® includono dolore agli occhi, infiammazione oculare, aumento della lacrimazione (secrezione delle lacrime), dolore alla palpebra e sensazione di corpo estraneo nell'occhio.

“Accogliamo con grande soddisfazione l’opinione del CHMP, che rappresenta un importante passo per rendere disponibile Oxervate® per i pazienti che convivono con questa patologia rara, divenendo il primo trattamento biotech ottenuto grazie all’impegno della nostra Ricerca”, afferma Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer Dompé farmaceutici. “Questa decisione apre una significativa prospettiva di cura per chi soffre di questa patologia. In futuro, il nostro obiettivo è proseguire nella ricerca per investigarne il potenziale in altre patologie, e consentire a sempre più pazienti di beneficiare di questo approccio terapeutico innovativo”.

“Essere riusciti a portare per primi il Nerve Growth Factor dalla scoperta ad una potenziale terapia è un’ulteriore conferma del valore della Ricerca Made in Italy”, spiega Sergio Dompé, Presidente Dompé Farmaceutici. “Il mio pensiero e la mia gratitudine vanno in questo momento al team di ricercatori che hanno lavorato con passione allo sviluppo di Oxervate®, ma soprattutto alla Prof.ssa Rita Levi Montalcini, per la geniale intuizione da cui nasce questo progetto di ricerca, quel fattore di crescita neuronale che le valse il Premio Nobel.”

Fino alla decisione definitiva della Commissione Europea, Oxervate® rimarrà una terapia sperimentale non ancora autorizzata all’immissione in commercio in nessuna parte del mondo.

1 M. Sacchetti, and A. Lambiase, Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clin Ophthalmol 8 (2014) 571-9

2 idem

3 R. Levi Montalcini, The nerve growth factor 35 years later, Science 19