Cheratite Neurotrofica

Dopo diversi anni di ricerca, Dompé ha sviluppato una formulazione oftalmica basata sul fattore di crescita nervoso umano ricombinante (rhNGF, recombinant human Nerve Growth Factor), il primo prodotto biotecnologico topico in collirio approvato per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia della cornea.
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Che cos'è la Cheratite Neurotrofica?

La cheratite neurotrofica è una rara malattia degenerativa che colpisce la cornea. La cornea è il tessuto più densamente innervato del corpo umano. L'innervazione sensoriale della cornea è derivata dal nervo trigemino. Oltre a servire come braccio afferente del riflesso dell’ammiccamento e della lacrimazione, l’innervazione sensoriale della cornea fornisce anche supporto trofico all'epitelio corneale, facilitando e mantenendo l'omeostasi della superficie oculare.

Nei pazienti affetti da cheratite neurotrofica, i nervi sensoriali corneali sono compromessi, portando a una ridotta sensibilità corneale e mancanza di supporto trofico ai tessuti corneali. Senza la capacità di percepire stimoli esterni come il tatto, il vento, le sostanze chimiche, il calore e il freddo, il cervello non riceve questi importanti segnali che normalmente permetterebbero, tramite arco riflesso, di reagire sbattendo le palpebre e producendo lacrime, per proteggere la superficie corneale.

La mancanza di queste risposte protettive può causare il deterioramento dello strato esterno della cornea, l'epitelio, con la conseguenza di una superficie oculare irregolare che riduce la qualità della vista e porta ad un’evaporazione precoce del film lacrimale. A causa della mancanza parallela di supporto trofico da parte dei nervi corneali, si innesca un loop dannoso e il deterioramento epiteliale può progredire fino a compromettere i processi di guarigione corneale, portando alla cheratite neurotrofica. In alcuni casi, questa patologia può progredire fino all'ulcerazione e, nei casi gravi, la perforazione corneale.

Prima dello sviluppo del rhNGF da parte di Dompé, non esisteva un trattamento approvato per la cheratite neurotrofica.

Ricerca sulle Neurotrofine

I nostri ricercatori sono stati i primi al mondo ad aver trasformato la scoperta scientifica della Professoressa Rita Levi-Montalcini e del Dott. Stanley Cohen, in un farmaco innovativo per il trattamento di una malattia rara, fino a quel momento priva di opzioni terapeutiche adeguate. 

Le difficoltà nella produzione e conservazione del farmaco e la ricerca della formulazione farmaceutica adeguata per il suo utilizzo terapeutico, sono stati a lungo gli ostacoli principali nello sviluppo della produzione commerciale di un NGF per uso clinico. La nostra ricerca e sviluppo ci ha permesso di superare tali difficoltà.

Questa fiducia nella scienza ci spinge oggi ad ampliare lo studio nell’ambito delle neurotrofine. Il campo della ricerca sulle neurotrofine sta crescendo ed evolvendo per comprendere meglio i loro effetti pleiotropici e meccanismi d'azione. In Dompé, ci impegniamo a guidare la caratterizzazione delle varianti proteiche dell’NGF, acquisite naturalmente o prodotte tramite ingegneria biotecnologica, per approfondire la nostra comprensione dei loro effetti sui diversi tipi di cellule neuronali.

Il nostro obiettivo è identificare e produrre farmaci sempre più efficaci, con l’auspicio di offrire ai pazienti opzioni di trattamento per malattie per le quali al momento non esistono terapie.